Costo de los productos de tratamiento y acceso a los mismos

La principal barrera para la profilaxis a largo plazo es el costo del tratamiento. La profilaxis solo es posible si se asignan considerables recursos a la atención de la hemofilia. No obstante, es rentable a largo plazo porque elimina los elevados costos relacionados con el tratamiento subsecuente de articulaciones lesionadas, y mejora la calidad de vida.

Es muy importante recolectar y presentar pruebas científicas que justifiquen el elevado costo del tratamiento, aun en países que tradicionalmente invierten recursos considerables en el tratamiento de la hemofilia y donde la profilaxis se encuentra bien establecida.

En países con acceso limitado a concentrados de factor de coagulación, la profilaxis está fuera del alcance de la mayoría de los pacientes. No obstante, algunos países ahora están empezando a proporcionar profilaxis con dosis bajas a niños. La información de seguimiento de estos pacientes será muy importante para confirmar los efectos del tratamiento en sus articulaciones. Pacientes y proveedores de atención médica deben colaborar a fin de abogar por un programa nacional para la atención de la hemofilia y por la compra de cantidades suficientes de concentrados de factor de coagulación.

Los ajustes al protocol profiláctico, tales como la administración de dosis menores de concentrados de factor con mayor frecuencia, también podrían ser una opción eficaz. Se requieren estudios de costo-efectividad diseñados para identificar dosis mínimas, con el objeto de permitir el acceso a la profilaxis en todo el mundo.

Acceso venoso

La profilaxis requiere inyecciones frecuentes y puede resultar difícil encontrar venas adecuadas en niños con hemofilia muy pequeños.

El implante de un dispositivo de acceso venoso (por ejemplo, el de marca Port-A-Cath) puede facilitar considerablemente las aplicaciones y podría ser necesario para administrar la profilaxis a niños pequeños. No obstante, existen riesgos relacionados con el uso de estos dispositivos, entre ellos riesgos de infección local y la formación de coágulo sanguíneos que podrían causar obstrucciones. Dichos riesgos necesitan valorarse frente a las ventajas del inicio precoz de la profilaxis intensiva. En el 70% de los niños, la profilaxis precoz es posible sin necesidad de dispositivos de acceso venoso. Una opción importante es el inicio de la profilaxis una vez a la semana, que no requiere el implante de un catéter, lo que facilita la aceptación del tratamiento por parte de los pacientes y sus familiares.

Adherencia

La adherencia (o el cumplimiento) de un régimen de medicamentos generalmente se define como el grado en que los pacientes toman sus medicamentos de la manera en la que se los recetaron sus proveedores de atención médica. Según la Organización Mundial de la Salud, los porcentajes de adherencia de cualquier tratamiento farmacológico variar entre 15% y 93%, con un porcentaje promedio calculado en 50%.

La adherencia de los protocolos de profilaxis es indispensable para su éxito. La profilaxis es más eficaz si los niveles de factor se mantienen continuamente por arriba del nivel objetivo. Olvidar o saltarse una dosis puede provocar que los niveles de factor de coagulación desciendan por debajo de dicho objetivo, lo que aumenta el riesgo de hemorragias. La hemorragia que ocurre mientras un paciente se encuentra en tratamiento profiláctico se conoce como “hemorragia intraterapéutica”.

Por lo anterior, pacientes y proveedores de atención médica deben colaborar a fin de asegurarse de que la persona con hemofilia y su familia puedan seguir el protocolo. La observancia del protocolo por parte del paciente deberá evaluarse periódicamente durante visitas médicas, y siempre que sea posible buscar estrategias para mejorar la adherencia, entre ellas cambios al protocolo.